אודות MedPortal  הרשמה לחדשות MedPortal  תקנון  שאלות נפוצות  צור קשר

(אנציקלופדיה) חדשות בריאות >

אישור ה-FDA למחלה הנדירה בעולם


16.12.20
ה-FDA נתן אישור למחלה הנדירה בעולם, מחלת הזקנה

לראשונה בעולם: ה-FDAאישר טיפול בתסמונת הנדירה ביותר בעולם

ה-FDA, מנהל התרופות והמזון האמריקאי, אישר את התרופה זוקינוי אשר מפחיתה את הסיכוי למוות כתוצאה מתסמונת פרוגריה ולמינופתיה פרוגרידית מגיל שנה ומעלה הגורמות להזדקנות מהירה.

התסמונות הללו הינן מחלות גנטיות נדירות הגורמות להזדקנות מוקדמת ולמוות בטרם עת המשפיע רבות על חייהם של אותם אנשים, זוקינוי היא התרופה הראשונה שמאושרת לתסמונות אלו.

מטופלים החולים בתסמונת הללו סובלים ממחלות לב וכלי דם מואצות בעקבות הצטברות פרוגרין פגום או חלבון דמוי פרוגרין בתאים. מרבית החולים מתים לפני גיל 15 כתוצאה מאי ספיקת לב, התקף לב או שבץ מוחי. עד לפני אישור התרופה זוקינוי, אפשרויות הטיפול היחידות כללו טיפול תומך וטיפולים המכוונים לסיבוכים הנובעים מהמחלה.

התרופה זוקינוי ניתנת דרך הפה ומסייעת במניעת הצטברות פרוגרין פגום או חלבון דמוי פרוגרין. היעילות של התרופה לתסמונות אלה הודגמה על 62 חולים, בעל זרוע אחת אשר הושוו לחולים ממאגר היסטורי של חולים שלא טופלו בתרופה. נמצא כי תוחלת חייהם של אלו שטופלו בזוקונוי עלה בממוצע ב 2.5 שנים במעקב של 11 שנים.



 
גרסה להדפסה   |   שלח לחבר   |   לארכיון מאמרים
 
 אנציקלופדיה רפואית
עם המלצות לריפוי עצמי
 
 בריאות | אודות MedPortal | תקנון | קישורים | שותפים | הרשמת חברים | הרשמת רופאים ומטפלים | כניסת חברים | צור קשר | שיתופי פעולה